显著延长癌症患者总生存期！潜在重磅小分子有望上市

（来源：药明康德(78.980, -1.10, -1.37%)）

转自：药明康德

日前，Corcept Therapeutics已向美国FDA提交其专有选择性皮质醇调节剂relacorilant的新药申请（NDA），用于治疗铂类耐药卵巢癌患者。此外，relacorilant用于治疗内源性高皮质醇症（又称库欣综合征，Cushing’s syndrome）的NDA也正在接受FDA审评。值得一提的是，该疗法获行业媒体evaluate评选为2025年潜在重磅疗法之一。

该新药申请主要基于关键性3期ROSELLA试验和2期试验的积极数据。在这些试验中，接受relacorilant联合白蛋白紫杉醇治疗的铂类药物耐药卵巢癌患者在无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）方面均优于单独接受白蛋白紫杉醇治疗的患者，且患者无需进行生物标志物筛选。

▲Relacorilant延长患者的PFS（图片来源：参考资料[2]）

分析显示，ROSELLA试验达成了其主要终点——由盲法独立中央评审（BICR）评估的无进展生存期显著改善。与单药治疗相比，relacorilant联合白蛋白紫杉醇治疗使疾病进展风险降低了30%（风险比：0.70；p=0.0076）。Relacorilant联合疗法组患者的中位PFS-BICR延长至6.5个月，而白蛋白紫杉醇单药治疗患者为5.5个月。此外，由研究者评估的PFS结果与PFS-BICR一致，风险比为0.71（p=0.0030）。

在总生存期的中期分析中，添加relacorilant使患者的死亡风险降低了31%，显著延长了患者的生命。Relacorilant联合疗法组的中位OS为16.0个月，而白蛋白紫杉醇单药组为11.5个月（风险比：0.69；p=0.0121）。这一疗效结果在所有具有临床相关的亚组中均有体现，包括预后较差的患者群体。

▲Relacorilant延长患者的OS（图片来源：参考资料[2]）

Relacorilant联合白蛋白紫杉醇治疗具有良好的耐受性，治疗组之间的安全性表现相当。添加relacorilant并未增加患者的安全性负担。

▲R

elacorilant的安全性结果（图片来源：参考资料[2]）

Relacorilant是一款口服、潜在“first-in-class”的选择性糖皮质激素受体（GR）拮抗剂，通过与GR结合而非与体内其他激素受体结合，从而调节皮质醇活性。Corcept Therapeutics正在将relacorilant用于卵巢癌及其他多种严重疾病的开发，包括内源性高皮质醇症和前列腺癌。该疗法已获FDA和欧盟委员会（EC）分别授予用于治疗高皮质醇症的孤儿药资格，并被欧盟委员会授予治疗卵巢癌的孤儿药资格。作为用于治疗高皮质醇症患者的药物，FDA已受理relacorilant的NDA，PDUFA日期为2025年12月30日。

参考资料：

[1] Corcept Submits New Drug Application for Relacorilant as a Treatment for Patients with Platinum-Resistant Ovarian Cancer. Retrieved July 15, 2025 from https://ir.corcept.com/news-releases/news-release-details/corcept-submits-new-drug-application-relacorilant-treatment-0

[2] ROSELLA: A Phase 3 Study of Relacorilant in Combination with Nab-Paclitaxel versus Nab-Paclitaxel Monotherapy in Patients with Platinum-Resistant Ovarian Cancer. Retrieved July 15, 2025 from https://corcept.com/wp-content/uploads/ASCO2025-1.pdf

[3] Corcept Presents Pivotal Clinical Data in ASCO Late-Breaker with Simultaneous Publication in The Lancet: Relacorilant Improves Progression-Free and Overall Survival in Patients with Platinum-Resistant Ovarian Cancer. Retrieved July 15, 2025 from https://ir.corcept.com/news-releases/news-release-details/corcept-presents-pivotal-clinical-data-asco-late-breaker